Nuo lapkričio 1 d. Lietuvos gydymo įstaigoms bus leista gaminti ir genų terapijos vaistus, pritaikytus konkrečiam pacientui. Tai numato Sveikatos apsaugos ministro patvirtinti pažangiosios terapijos vaistų, gaminamų pagal ligoninės išimtį, gamybos ir leidimų išdavimo tvarkos pakeitimai. Iki šiol Lietuvoje tokių vaistų gamyba nebuvo leidžiama, net jei gydymo įstaiga turėjo tam reikalingą kompetenciją ir technines galimybes.
Pakeitimais taip pat nustatomi aiškesni, su Europos Sąjungos (ES) reikalavimais suderinti gamybos reikalavimai: šie vaistai turės būti gaminami laikantis ES nustatytų specialiųjų geros gamybos praktikos reikalavimų. Be to, siekiant sumažinti gamintojų administracinę naštą, leidimai gaminti pažangiosios terapijos vaistus bus neterminuoti. Iki šiol jie buvo išduodami dvejų metų laikotarpiui ir turėdavo būti atnaujinami.
Pasak teisės firmos „Sorainen“ teisininkės Ugnės Gabrielės Motiekaitytės, verslui tai reiškia ne tik mažesnę administracinę naštą. „Neterminuoti leidimai suteikia daugiau teisinio ir veiklos apibrėžtumo, todėl gamintojams lengviau planuoti ilgalaikes investicijas į gamybos infrastruktūrą, technologijas ir kompetencijas. Tai ypač svarbu pažangiosios terapijos srityje, kur gamybai reikalingos didelės pradinės investicijos ir specializuota infrastruktūra“, – sako ji.
Kuo ypatingi pažangiosios terapijos vaistai?
Pažangiosios terapijos vaistai yra naujos kartos gydymo priemonės, kuriamos neįprastu būdu, pasitelkiant skirtingus gamybos metodus, genus, ląsteles ar audinius. Kaip skelbia Sveikatos apsaugos ministerija, tokie vaistai priskirtini personalizuotos medicinos sričiai, nes parenkami ir individualiai skiriami konkrečiam pacientui, atsižvelgiant į jo individualias savybes ir klinikinę būklę, kai nėra galimybės veiksmingai gydyti registruotais vaistais ar gydymas jais nėra prieinamas.
Pagal ligoninės išimtį gydymo įstaigos gali gaminti konkrečiam pacientui pritaikytus tokius vaistus, kai įprasti gydymo būdai netinka ar nėra prieinami. Tikimasi, kad nuo lapkričio įsigaliosiantys pokyčiai palengvins individualiems pacientams pritaikytų inovatyvių vaistų kūrimą ir padidins jų prieinamumą.
Iššūkiai, kylantys pažangiosios terapijos vaistų srityje
Anot U. G. Motiekaitytės, nors nuo lapkričio įsigaliosiantys pakeitimai reikšmingai išplės pažangiosios terapijos vaistų gamybos galimybes Lietuvoje, ši sritis vis dar susiduria su reguliaciniais apribojimais, stabdančiais inovatyvių gydymo metodų plėtrą tiek Lietuvoje, tiek ir visoje Europoje.
„Visų pirma, minėta ligoninės išimtis yra skirta konkrečiam pacientui gydyti ir nėra alternatyva centrinei vaistų registravimo sistemai, pagal kurią vaistai gali būti laisvai tiekiami ir platinami visoje Europos Sąjungoje. Todėl pagal ligoninės išimtį pagaminti vaistai paprastai naudojami tik juos pagaminusioje valstybėje narėje ir tik toje įstaigoje, kurioje yra gydomas pacientas. Taigi, šie vaistai negali būti laisvai platinami ES ar trečiųjų šalių rinkose“, – komentuoja teisininkė.
Visgi, nuo lapkričio 1-osios įsigaliojantis reguliavimo pakeitimas sušvelnina anksčiau galiojusį reikalavimą, kad tokius vaistinius preparatus būtų galima skirti ir vartoti tik įstaigoje, turinčioje teisę teikti stacionarines asmens sveikatos priežiūros paslaugas. Pagal naująją tvarką pakanka, kad asmens sveikatos priežiūros įstaiga turėtų galiojančią licenciją, suteikiančią teisę teikti atitinkamas asmens sveikatos priežiūros paslaugas, kurių metu konkretiems pacientams skiriami individualiai pagaminti pažangiosios terapijos vaistiniai preparatai, ir galėtų užtikrinti visapusišką paciento sveikatos priežiūrą, reikalingą skiriant tokį gydymą.
Pokyčiai ES lygiu
Panašūs pokyčiai vyksta ir visos Europos Sąjungos mastu. 2025 m. gruodį ES institucijos susitarė dėl didžiausios per pastaruosius du dešimtmečius medicinos teisės reformos – vadinamojo Farmacinio paketo. Jis turės įtakos ir pažangiosios terapijos vaistams bei ligoninės išimties taikymui.
Teisininkė pažymi, kad vaistų gamybai taikant ligoninės išimtį bus keliami papildomi reikalavimai: numatomas privalomas duomenų apie tokių vaistų naudojimą, saugumą ir veiksmingumą rinkimas. Šie duomenys bus kaupiami centralizuotai Europos vaistų agentūroje.
„Pokytis siūlomas siekiant užtikrinti, kad ligoninės išimtis būtų taikoma tik išskirtiniais atvejais ir netaptų būdu apeiti centralizuotą ES vaistų registracijos sistemą. Nors tai reiškia daugiau administracinių reikalavimų, tikimasi, kad didesnis skaidrumas ir aiškesnės taisyklės ilgainiui stiprins pasitikėjimą sistema bei sudarys palankesnes sąlygas pažangiosios terapijos vaistų kūrimui“, teigia U. G. Motiekaitytė.
Siekiant skatinti Europos pažangumą biotechnologijų srityje taip pat svarstomas ir biotechnologijų akto priėmimas. Šis aktas aktualus visiems inovatyvių vaistų gamintojams, įskaitant ir pažangiosios terapijos vaistų gamintojus, kuriems žadama ilgesnė patentinė apsauga – papildomi 12 mėnesių – jei vaistai sukurti naudojant naują veikimo principą ir bent dalis jų gamybos vyksta ES valstybėje narėje.
Gamintojams taip pat bus teikiama daugiau pagalbos kuriant naujus vaistus. Kiekvienoje šalyje veiksiantys konsultaciniai centrai padės greičiau išsiaiškinti, kokios taisyklės taikomos konkrečiam produktui, ypač tais atvejais, kai neaišku, ar jis laikytinas vaistu, medicinos prietaisu, ar žmogaus audinių ir ląstelių produktu.
„Sorainen“ teisininkė atkreipia dėmesį, kad Biotechnologijų aktas dar vis svarstymų stadijoje – šio akto turinys ir įtaka Lietuvai bei kitoms ES valstybėms taps aiškūs tik po kelerių metų derybų – tuo tarpu Farmacinio paketo numatyti pokyčiai turėtų pasiekti pacientus ir vaistų gamintojus greičiau.
Lietuvai 2027 m. pirmąjį pusmetį pirmininkaujant Europos Sąjungos Tarybai, biotechnologijų ir vaistų tiekimo saugumo klausimai, įskaitant galimą ES Biotechnologijų aktą, tikėtina, išliks tarp prioritetinių darbotvarkės temų. Tai suteiks Lietuvai galimybę aktyviai prisidėti prie šios srities reguliavimo krypties formavimo Europoje.
About the Author
